药物研发AI平台，打破新药研发双十定律

在制药行业，有一条流传已久的“双十定律”：一款新药从研发到上市，行业公认平均耗时十年、耗资十亿美元以上。这一定律背后，是药物研发长期面临的高投入、长周期、低成功率的行业困境。

传统药物研发模式中，科研人员需要在海量的化合物库中筛选苗头化合物，经过多轮结构优化、动物实验、临床验证，任何一个环节的失败都意味着数年的时间和数千万美元的投入付诸东流。而AI的介入，正在改变这套运行了半个多世纪的游戏规则。

一、AI制药：一个正在爆发的市场

Market Growth

据艾媒咨询数据，全球AI制药市场规模从2021年的7.9亿美元增长至2025年的24.1亿美元；华创证券研报显示，中国AI制药市场2024年达5.6亿元，2025年已突破6亿元；另有研究报告指出，全球AI制药市场2025年规模约24.9亿美元，2035年有望突破460亿美元。

市场的快速增长，源于一个核心驱动力：制药行业长期存在的效率难题正在倒逼技术升级。传统的药物发现过程通常需耗时3至6年，而AI平台正在将这一周期有效压缩。

二、AI如何改变药物研发？

AI Discovery Workflow

AI对药物研发的赋能，贯穿从靶点发现到临床试验的完整链条。

靶点发现与验证。 AI通过学习海量文献、基因组数据、蛋白质结构信息，快速识别潜在的疾病相关靶点。传统方法依赖科研人员手动筛选文献和实验数据，周期长、覆盖面窄；AI能够在数天内完成海量多组学与文献数据的整合，辅助研究人员快速缩小潜在靶点范围，将靶点发现的早期调研周期从数月级压缩至数天级。

分子生成与虚拟筛选。 生成式AI可以从零设计具有特定药理性质的全新分子，突破传统“已知化合物库”的限制。AI驱动的虚拟筛选可以在计算机上快速评估数百万个分子的结合活性，AI驱动的虚拟筛选可在普通计算集群上快速完成千万级乃至亿级化合物库的活性评估，相比传统虚拟筛选将阳性预测准确率提升30%—50%，大幅减少后续实验验证的工作量。

ADMET预测。 药物在体内的吸收、分布、代谢、排泄和毒性（ADMET）是临床前评估的核心环节。AI模型通过学习海量实验数据，针对吸收、溶解度等性质预测准确率已达到较高水平，可在分子设计阶段提前排除80%以上的高风险分子，有效降低后期失败率。

临床试验优化。 AI可以辅助患者招募、方案设计、数据监测，提升临床试验效率。

三、AI蛋白质设计平台：药物研发的“底层引擎”

Protein Design Engine

在化学药领域，AI赋能的是小分子化合物的筛选与设计；而在生物药领域，蛋白质本身就是药物，蛋白质的结构与功能复杂性，使其成为AI赋能空间最大的领域之一。

天鹜科技的核心技术驱动力源于其领先的AI蛋白质设计平台AIACCLBIO®。该平台基于包含近90亿条序列的专用蛋白质数据集进行预训练，该数据集不仅覆盖常规生物蛋白质序列，更依托“溟渊计划”整合了火山、深海等极端环境中的特殊功能序列。其中近5亿条序列附带温度、酸碱度等功能标签。AIACCLBIO®拥有“AI定向进化”与“AI挖酶”两大核心功能，结合小样本学习算法和干湿迭代模式，实现了“从序列到功能”的端到端预测。

2026年4月24日，天鹜科技发布了对话式蛋白质研发智能体MatwingsVenus™（晓鹜™）。该平台以智能体为中心构建蛋白质一站式研发平台，支持百亿级真实标签蛋白质数据检索，整合200余种蛋白质设计工具、50余位经平台认证的专家，以及30余个各领域专家调优的Skills。用户只需通过自然语言输入任务目标，系统即可自动拆解任务，调度相应的设计、预测、分析和筛选能力。

MatwingsVenus™（晓鹜™）平台打通了云端设计与物理实验的壁垒，构建了“对话式干湿闭环”——Agent完成设计后，平台通过自主构建的通讯机制将结果导入质粒订购与实验编排流程，自动衔接后续实验任务，并驱动机器人完成样品制备、蛋白纯化和功能检测。实验结果回流至下一轮AI设计，形成计算驱动湿实验、湿实验反哺计算的迭代闭环。

在产业化能力上，据天鹜科技官方信息，平台已成功交付30余个蛋白质设计产业化项目，另有40余个项目在研推进。从市场、文献、专利调研，到分子设计、小试验证、中试工艺优化，直至生产放大，平台构建了覆盖药物研发全链条的能力体系。

四、AI制药的商业化里程碑

AI在药物研发领域的价值，已从概念验证走向商业化兑现。

天鹜科技与金赛药业的合作是AI工艺开发的标志性案例。研发团队通过蛋白质工程通用大模型设计，结合少量湿实验闭环迭代验证，仅用4个月将一个普通的非耐碱单域抗体的耐碱性提升了4倍、使用寿命延长一倍，并成功应用于5000升的放大生产。该产品是全球首款经大模型设计且进入5000升放大生产、落地应用的蛋白质产品，每年为合作企业节省千万元级蛋白原料成本。

在免疫调控受体靶点的从头设计项目中，天鹜科技基于自主研发的MatwingsVenus™（晓鹜™）平台，成功获得数十个具备体外细胞阻断活性的全新binder分子。由于选靶新颖，缺乏同类药物分子参考，且靶点表面以极性区域为主，缺少典型高成药性结合热点，天然配体已具备nM级高亲和力，极大增加了设计难度。依托平台，Agent自动完成了骨架筛选、界面设计、序列优化、成药性预判等全环节计算工作。经自动化实验平台制备的样品在体外细胞活性实验中表现突出，数十个分子具备明确细胞阻断活性。

天鹜科技的AI蛋白质设计能力已获得多项行业权威认可。2025年7月，天鹜科技上榜工信部第一批人工智能在生物制造领域典型应用案例，以“优秀”等级登榜；荣登2025世界人工智能大会SAIL奖TOP30榜单；2026年6月，天鹜科技入选36氪「2026最具价值成长企业100」，位列人工智能、大模型赛道。

五、挑战与未来

尽管AI制药发展迅猛，行业仍面临多重挑战。

数据质量与数据稀缺。 AI模型的效果高度依赖训练数据的质量与规模。药物研发数据的获取成本极高，且大量数据分散在不同机构中，数据孤岛问题依然突出。

模型泛化能力。 一个在特定靶点、特定分子类型上训练出来的模型，难以直接迁移到新的靶点或新的分子类型。跨场景的泛化能力仍需持续提升。

实验验证的闭环。 AI生成的设计方案最终需要经过湿实验验证。如何将计算设计与实验验证高效衔接，形成快速迭代的闭环，是AI制药平台必须解决的核心问题。

监管合规。 AI设计的药物分子如何通过监管审批、AI辅助的临床试验数据如何被监管机构接受，相关的法规框架仍在建设之中。

尽管如此，行业共识正在形成：AI在药物研发中的支出预计将从2025年的40亿美元增长至2030年的200亿美元。当AI能够像设计芯片一样设计药物分子，有望将药物发现阶段的周期从3—6年压缩至6—12个月，显著降低早期研发成本，药物研发将不再是少数大型药企的专属游戏——而AI药物研发平台，正是这场变革的核心引擎。